Aquestive Therapeutics meldet positive Ergebnisse aus den neuesten klinischen Studien zur Bewertung der pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Leistung des sublingualen Films Anaphylm™ (Epinephrin) und liefert Erkenntnisse aus aktuellen Auto

Die Zeit bis zur maximalen Blutkonzentration (mittlere Tmax) betrug für Anaphylm 10 Minuten mit einer Spanne von 5 bis 20 Minuten

Die frühe Arzneimittelexposition nach 10 Minuten (partielle Fläche unter der Kurve oder pAUC0-10min) für Anaphylm war ähnlich wie bei Auvi-Q® (Adrenalin-Injektion) Autoinjektor 0,3 mg und mehr als viermal höher als bei manueller Adrenalin-Injektion 0,3 mg, wenn auch niedriger als EpiPen® (Epinephrin) Autoinjektor 0,3 mg und das generische Äquivalentprodukt

Pharmakodynamische Wirkungen wurden sowohl für Anaphylm als auch für die Autoinjektoren bereits nach 2 Minuten beobachtet

Der Zielbereich für den Vergleich von Anaphylm mit zugelassenen Adrenalinformulierungen wurde für die bevorstehende Zulassungsstudie erfolgreich identifiziert

Das Unternehmen geht weiterhin davon aus, das Protokoll für die Zulassungsstudie im dritten Quartal 2023 bei der FDA einzureichen

WARREN, NJ, 31. Mai 2023 (GLOBE NEWSWIRE) – Aquestive Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AQST) (das „Unternehmen“ oder „Aquestive“), ein Pharmaunternehmen, das Medikamente zur Lösung von Patientenproblemen mit aktuellen Pflegestandards weiterentwickelt und transformative Produkte zur Verbesserung ihres Lebens anbieten, haben heute die wichtigsten klinischen Daten aus jüngsten Pilotstudien veröffentlicht, die nach dem Ende der Phase 2-Treffen mit der FDA abgeschlossen wurden. Die Studien umfassten die Untersuchung (1) der Unterschiede in den pharmakokinetischen (PK)-Ergebnissen aufgrund von Änderungen der Verabreichungsanweisungen, (2) zusätzlicher Daten zur wiederholten Gabe von Anaphylm und (3) der Unterschiede zwischen zugelassenen Autoinjektoren.

„Diese Daten zeigen weiterhin eine schnelle Absorption von Adrenalin während der kritischen ersten zehn Minuten nach der Verabreichung von Anaphylm. Wie unsere wissenschaftlichen Berater und die FDA bereits zuvor festgestellt haben, handelt es sich bei Anaphylaxie um eine ernste Erkrankung, die schnell behandelt werden muss. Einfach ausgedrückt: Jede Minute zählt.“ eine schwere allergische Reaktion“, sagte Daniel Barber, Chief Executive Officer von Aquestive. „Wir freuen uns, Ihnen die neuesten klinischen Ergebnisse unserer jüngsten Pilotstudien mitteilen zu können, die die Schnelligkeit der Adrenalinverabreichung bestätigen, während wir unser Anaphylm-Entwicklungsprogramm weiterentwickeln. Wir gehen davon aus, dass wir das Protokoll für unsere entscheidende PK-Studie im dritten Quartal bei der FDA einreichen werden.“ 2023 für die Überprüfung und Kommentare der Agentur.“

David Golden, MD, Allergologe-Immunologe und außerordentlicher Professor für Medizin an der Johns Hopkins University, erklärte: „Die neuesten klinischen Daten für Anaphylm zeigen, dass der sublinguale Film weiterhin die pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Wirkungen liefert, die für die wirksamste Behandlung von Anaphylaxie erforderlich sind.“ das Fortschreiten anaphylaktischer Reaktionen verhindern. Wir wissen, dass frühe und hohe Adrenalinspiegel für die Behandlung dieser lebensbedrohlichen Erkrankung von entscheidender Bedeutung sind.“

Pilot-PK-Studie mit einer einzigen Verabreichung Das Unternehmen hat kürzlich eine Einzeldosis-PK-Studie von Anaphylm 12 mg an gesunden Probanden mit überarbeiteten Verabreichungsanweisungen abgeschlossen. Anaphylm wurde auf die sublinguale Schleimhaut aufgetragen und ohne vorgeschriebene Speichelhaltezeit bis zur Auflösung an Ort und Stelle gehalten. Die Studie ergab eine geometrische mittlere maximale Adrenalinkonzentration (Cmax) von 400 pg/ml und eine mittlere Tmax von 10 Minuten, mit einem Tmax-Bereich von 5 bis 20 Minuten. Dies ist das bisher schnellste mittlere Tmax-Ergebnis für das Anaphylm-Entwicklungsprogramm. Diese Ergebnisse zeigen bedeutende Verbesserungen gegenüber früheren Verabreichungsanweisungen, da das Unternehmen die Filmverwaltung weiterhin optimiert.

Wichtig ist, dass die Adrenalinspiegel von Anaphylm zu allen Zeitpunkten innerhalb der ersten 10 Minuten nach der Dosierung signifikant höher waren als die Adrenalinspiegel der manuellen Adrenalininjektion von 0,3 mg aus früheren Studiendaten. Basierend auf den Interaktionen mit der FDA ist das Unternehmen weiterhin davon überzeugt, dass eine Ähnlichkeit mit zugelassenen Autoinjektoren während der ersten 10 Minuten nach der Verabreichung bevorzugt wird. Alle bis auf einen der Probanden, die Anaphylm erhielten, überschritten 15 Minuten nach der Dosierung die Adrenalinkonzentration von 100 pg/ml.

In derselben Studie wurden mehrere pharmakodynamische Marker überwacht, darunter der systolische Blutdruck. Ein mittlerer Anstieg des systolischen Blutdrucks um 22 mmHg wurde 2 Minuten nach der Dosierung beobachtet, wobei eine signifikante Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Stunde nach der Dosierung anhielt. Während der Studie wurden keine signifikanten unerwünschten Ereignisse gemeldet und Anaphylm ist weiterhin sicher und wird von den Probanden gut vertragen.

Pilot-Crossover-PK-Studie zum Vergleich verschiedener Autoinjektoren und manueller Adrenalin-Injektion von 0,3 mg, einschließlich einer wiederholten Anaphylm-Dosis Angesichts der Tatsache, dass manuelle Adrenalin-Injektionen außerhalb einer klinischen Praxis selten verwendet werden, führte das Unternehmen eine Pilot-PK-Studie durch, um drei verschiedene Autoinjektoren mit der manuellen Injektion von 0,3 mg (Belcher Pharmaceuticals) zu vergleichen. Diese Autoinjektoren waren Auvi-Q (Adrenalin) 0,3 mg Autoinjektor, EpiPen (Adrenalin) 0,3 mg Autoinjektor und das generische Äquivalent zu EpiPen (Teva Pharmaceutical USA). Diese Daten werden auch dazu verwendet, die geeigneten Autoinjektoren und PK-Werte für den Vergleich der Leistung von Anaphylm in der bevorstehenden Schlüsselstudie zu ermitteln.

Die geometrischen mittleren Cmax-Werte für EpiPen, den generischen Adrenalin-Autoinjektor und Auvi-Q betrugen 628, 573 bzw. 646 pg/ml, während die mittleren Tmax-Zeiten 10, 15 bzw. 30 Minuten betrugen. Zum Vergleich: In derselben Studie betrug der geometrische mittlere Cmax-Wert für die manuelle Injektion von 0,3 mg Adrenalin 344 pg/ml mit einer mittleren Tmax von 50 Minuten.

In einem anderen Teil dieser Studie führte das Unternehmen außerdem eine Studie mit wiederholter Gabe durch, bei der Probanden 25 Minuten nach der ersten Dosis eine zweite Dosis erhielten. Wichtig ist, dass nur minimale Verabreichungsanweisungen verwendet wurden, was möglicherweise eine Nichteinhaltung der von Anaphylm erwarteten Verabreichungsanweisungen vortäuschte. In Übereinstimmung mit der vorherigen Studie des Unternehmens zur wiederholten Gabe erreichte Anaphylm bei erneuter Verabreichung nach 25 Minuten eine mittlere Tmax von 8 Minuten. Cmax und Gesamtexposition waren vergleichbar mit denen der Autoinjektoren, was zeigt, dass eine zweite Dosis Anaphylm bei Bedarf zu einem späteren Zeitpunkt effektiv angewendet werden kann. In keinem Teil dieser Studie wurden signifikante unerwünschte Ereignisse gemeldet.

Eine Präsentation mit zusätzlichen Informationen zu diesen Topline-Daten ist auf der Seite „Veranstaltungen und Präsentationen“ auf der Investorenseite der Aquestive-Website verfügbar.

Über Anaphylaxie Anaphylaxie ist eine schwere systemische Überempfindlichkeitsreaktion, die schnell einsetzt und möglicherweise tödlich verläuft. Bis zu 49 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten sind einem chronischen Risiko einer Anaphylaxie ausgesetzt. Die Lebenszeitprävalenz beträgt mindestens 5 % oder mehr als 16 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten. Die direkten Kosten einer Anaphylaxie werden auf 1,2 Milliarden US-Dollar pro Jahr geschätzt, wobei sich die direkten Ausgaben für Adrenalin auf 294 Millionen US-Dollar und die indirekten Kosten auf 609 Millionen US-Dollar belaufen. Die Häufigkeit von Krankenhauseinweisungen wegen Anaphylaxie ist in den letzten 10–15 Jahren um 500–700 % gestiegen. Von den Patienten, bei denen zuvor eine Anaphylaxie aufgetreten war, hatten 52 % noch nie ein Rezept für einen Adrenalin-Autoinjektor erhalten, und 60 % hatten derzeit keinen Autoinjektor zur Verfügung. Die häufigsten Ursachen einer Anaphylaxie sind Nahrungsmittel (z. B. Erdnüsse), Gift von Insektenstichen und Medikamente. Die Adrenalininjektion ist der aktuelle Behandlungsstandard, der die schwere Manifestation einer Anaphylaxie, zu der Hautausschlag, Schwellung des Rachens, Atembeschwerden, Magen-Darm-Beschwerden und Bewusstlosigkeit gehören können, umkehren soll.

Über Anaphylm™ Anaphylm (AQST-109) ist ein Adrenalin-Prodrug-Produktkandidat auf Polymermatrixbasis, das als sublingualer Film verabreicht wird, der zur schnellen Abgabe von Adrenalin unter die Zunge aufgetragen wird. Das Produkt hat eine ähnliche Größe wie eine Briefmarke, wiegt weniger als eine Unze und beginnt sich bei Kontakt aufzulösen. Für die Verabreichung ist weder Wasser noch Schlucken erforderlich. Die Verpackung für Anaphylm ist dünner und kleiner als eine durchschnittliche Kreditkarte, kann in der Tasche getragen werden und ist so konzipiert, dass sie Wetterschwankungen wie Regen und/oder Sonnenlicht standhält.

Über Aquestive Therapeutics Aquestive Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AQST) ist ein Pharmaunternehmen, das Medikamente weiterentwickelt, um die Probleme von Patienten mit aktuellen Pflegestandards zu lösen und transformative Produkte zur Verbesserung ihres Lebens bereitzustellen. Wir entwickeln oral verabreichte Produkte zur Abgabe komplexer Moleküle und bieten so neuartige Alternativen zu invasiven und umständlichen Standardtherapien. Aquestive verfügt über fünf kommerzialisierte Produkte, die von unseren Lizenznehmern in den USA und auf der ganzen Welt vermarktet werden. Das Unternehmen arbeitet auch mit Pharmaunternehmen zusammen, um mithilfe proprietärer, erstklassiger Technologien wie PharmFilm® neue Moleküle auf den Markt zu bringen, und verfügt über nachgewiesene Fähigkeiten in der Arzneimittelentwicklung und -vermarktung. Aquestive treibt eine proprietäre Produktpipeline voran, die sich auf die Behandlung von Erkrankungen des Zentralnervensystems und die Behandlung schwerer allergischer Reaktionen, einschließlich Anaphylaxie, konzentriert. Für weitere Informationen besuchen Sie Aquestive.com und folgen Sie uns auf LinkedIn.

Vorausschauende Aussagen Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung enthalten „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Wörter wie „glauben“, „antizipieren“, „planen“, „erwarten“, „schätzen“, „ „beabsichtigen“, „könnte“, „wird“ oder die Verneinung dieser Begriffe und ähnliche Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen kennzeichnen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen über die Weiterentwicklung und den damit verbundenen Zeitplan unseres Produktkandidaten Anaphylm™ (Epinephrin) Sublingual Film durch die klinische Entwicklung und Zulassung durch die FDA; die potenziellen Vorteile, die Anaphylm den Patienten bringen könnte, und andere Aussagen, die keine historischen Fakten sind. Diese zukunftsgerichteten Aussagen unterliegen den ungewissen Auswirkungen der globalen COVID-19-Pandemie auf das Geschäft des Unternehmens, einschließlich in Bezug auf seine klinischen Studien, einschließlich Standortinitiierung, Registrierung sowie Zeitpunkt und Angemessenheit klinischer Studien; zu behördlichen Einreichungen und behördlichen Überprüfungen sowie der Zulassung von Anaphylm; Lieferkette, Herstellung und Vertrieb von pharmazeutischen Inhaltsstoffen und anderen Rohstoffen; und ständige Verfügbarkeit geeigneter Arbeitskräfte und qualifizierter Fachkräfte.

Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen und Überzeugungen des Unternehmens und unterliegen einer Reihe von Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem Risiken im Zusammenhang mit der Entwicklungsarbeit des Unternehmens, einschließlich etwaiger Verzögerungen oder Änderungen des Zeitplans, der Kosten und des Erfolgs seiner Produktentwicklungsaktivitäten und klinischen Studien für Anaphylm; Risiko, dass das Unternehmen in seinem PK/PD-Vergleichsantrag für die FDA-Zulassung von Anaphylm keine ausreichenden Daten generieren kann; Risiko, dass das Unternehmen es versäumt, auf die Bedenken einzugehen, die in der End-of-Phase-2-Sitzung der FDA für Anaphylm festgestellt wurden, einschließlich des Risikos, dass die FDA möglicherweise zusätzliche klinische Studien für die FDA-Zulassung von Anaphylm verlangt; Risiko von Verzögerungen oder dem Scheitern der FDA-Zulassung von Anaphylm und es kann nicht garantiert werden, dass es uns gelingt, die FDA-Zulassung von Anaphylm zu erhalten; Risiko unzureichender Kapital- und Barmittelressourcen, einschließlich unzureichendem Zugang zu verfügbaren Fremd- und Eigenkapitalfinanzierungen und Einnahmen aus dem operativen Geschäft, um alle kurzfristigen und längerfristigen Liquiditäts- und Barmittelanforderungen sowie sonstigen Barmittelbedürfnisse des Unternehmens zu gegebener Zeit und in der entsprechenden Höhe zu decken erforderlich, unter anderem zur Finanzierung künftiger klinischer Entwicklungsaktivitäten für Anaphylm; Risiko der Marktakzeptanz unseres Produktkandidaten Anaphylm; Risiko des Erfolgs etwaiger Konkurrenzprodukte; Unsicherheiten im Zusammenhang mit allgemeinen wirtschaftlichen, politischen, geschäftlichen, branchenbezogenen, regulatorischen, finanziellen und Marktbedingungen und anderen ungewöhnlichen Ereignissen; und andere Risiken und Ungewissheiten, die das Unternehmen betreffen, beschrieben im Abschnitt „Risikofaktoren“ und in anderen Abschnitten in seinem Jahresbericht auf Formular 10-K, in seinen Quartalsberichten auf Formular 10-Q und in seinen aktuellen Berichten auf Formular 8- K reichte bei der Securities and Exchange Commission ein.

Darüber hinaus sind Topline- und Zwischendaten aus klinischen Studien möglicherweise kein Hinweis auf die endgültigen Ergebnisse, und die Ergebnisse früher klinischer Studien lassen möglicherweise keinen Rückschluss auf die Ergebnisse späterer klinischer Studien. Darüber hinaus unterliegen nichtklinische und klinische Daten häufig unterschiedlichen Interpretationen und Analysen, und viele Unternehmen, die davon überzeugt waren, dass ihre Produktkandidaten in nichtklinischen und klinischen Studien zufriedenstellend abgeschnitten haben, haben es dennoch versäumt, die Marktzulassung für ihre Produkte zu erhalten. Es besteht das Risiko, dass die FDA zusätzliche nichtklinische und/oder klinische Sicherheitsstudien verlangt oder dass nachfolgende Studien nicht mit den Ergebnissen früherer Studien übereinstimmen. Daher sollten Topline-Daten mit Vorsicht betrachtet werden, bis die endgültigen Daten verfügbar sind. Angesichts dieser Unsicherheiten sollten Sie sich nicht übermäßig auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, da diese nur für den Zeitpunkt gelten, an dem sie gemacht wurden. Alle nachfolgenden zukunftsgerichteten Aussagen, die dem Unternehmen oder einer in seinem Namen handelnden Person zuzuschreiben sind, werden in ihrer Gesamtheit ausdrücklich durch diesen Warnhinweis eingeschränkt. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen oder Ausblicke oder Leitlinien nach dem Datum dieses aktuellen Berichts auf Formular 8-K zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben. Leser sollten sich nach dem Veröffentlichungsdatum nicht mehr darauf verlassen, dass diese Informationen aktuell oder korrekt sind.

PharmFilm® und das Aquestive-Logo sind eingetragene Marken von Aquestive Therapeutics, Inc. Alle anderen hier genannten eingetragenen Marken sind Eigentum ihrer jeweiligen Inhaber.

Investorenanfragen:ICR WestwickeStephanie Carrington[email protected]646-277-1282

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